Produsentuavhengig legemiddelinformasjon
for helsepersonell

RELIS Sør-Øst
Tlf: 23 07 55 00

Ikke tilgjengelig på telefon pga koronavirus inntil videre
- ta kontakt via e-post!

E-post: relis@ous-hf.no
www.relis.no

Utredningen er utarbeidet på grunnlag av tilgjengelig litteratur og ressurser på publiseringstidspunktet. Innholdet i utredningen oppdateres ikke etter publisering. Helsepersonell er selv ansvarlig for bruk av utredningens innhold i rådgivning eller pasientbehandling.

RELIS database 2012; spm.nr. 2079, RELIS Sør-Øst

Dato for henvendelse: 21.09.2012

  • RELIS Sør-Øst

  • Utredningen er utarbeidet på grunnlag av tilgjengelig litteratur og ressurser på publiseringstidspunktet. Innholdet i utredningen oppdateres ikke etter publisering. Helsepersonell er selv ansvarlig for bruk av utredningens innhold i rådgivning eller pasientbehandling.

NB! Denne utredningen er mer enn 5 år gammel

Sargramostim til barn med Crohns sykdom

Dato for henvendelse: 21.09.2012

RELIS database 2012; spm.nr. 2079, RELIS Sør-Øst

SPØRSMÅL: Sykehusfarmasøyt ønsker å vite om det finnes noen studier som beskriver bruk av sargramostim (Leukine) til barn med Crohns sykdom.

SVAR: Sargramostim er en granulocytt-makrofag-kolonistimulerende faktor (1). Ved søk i PubMed finner vi én åpen studie av sargramostim gitt til barn med Crohns sykdom (fase 1-studie sponset av Bayer HealthCare Pharmaceuticals) (2, vedlagt):

Sargramostim ble gitt til 22 barn i alderen 6-16 år med moderat til alvorlig aktiv Crohns sykdom, og 19 barn fullførte den 8 uker lange studien. I denne perioden fikk barna enten sargramostim 4 eller 6 µg/kg subkutant daglig, med eller uten samtidig bruk av kortikosteroider.

Sikkerhet
Begge doseringsregimer var godt tolerert, men mild reaksjon på injeksjonsstedet forekom hos flesteparten av studiedeltagerne (90 %). Bivirkninger ble gradert i en skala fra en til fem (NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Events). Tre barn fikk bivirkninger av grad 3. To av disse fikk abdominalsmerter, ett barn fikk anemi. Legemiddelet ble seponert hos de to barna med abdominalsmerter. Anemien hos det tredje barnet ble vurdert til ikke å være relatert til legemiddelet. Ellers var de vanligste rapporterte bivirkningene hodepine, ryggsmerter, oppkast, feber, kvalme, økning av antall hvite blodceller, magesmerter og økning av eosinofile blodceller.

Effekt
For å vurdere effekt ble det brukt PCDAI (Pediatric Crohn's Disease Activity Index) og PGA (Physician Global Assessment). Ved PCDAI ble en reduksjon på ≥12,5 poeng fra utgangsverdiene definert som respons og absolutt PCDAI ≤10 som remisjon. Utgangsverdiene var tilgjengelig hos 16 av studiedeltagerne. Det fremkommer ikke i artikkelen hvorfor det er angitt at 16 av 18 opplevde remisjon eller respons ved studiens slutt. Det er angitt at forbedringen undersøkt ved PGA var mindre enn ved PCDAI, men ingen hadde forverring ved PGA. For detaljer henvises det til artikkelen.

Konklusjon
Vi har kun funnet én mindre studie som beskriver bruk av sargramostim til barn med Crohns sykdom. Legemiddelet var godt tolerert hos de fleste, men to barn avbrøt grunnet magesmerter som ble ansett som relatert til legemiddelet. Artikkelens beskrivelse av effekt er noe rotete fremstilt, men data later til å være positive. Flere studier er påkrevd for å kunne vurdere effekt og sikkerhet hos barn.

Referanser
  1. 1. Sweetman SC, editor. Martindale: The complete drug reference. Sargramostim. http://www.medicinescomplete.com/ (19. september 2012).
  2. 2. Kelsen JR, Rosh J et al. Phase I trial of sargramostim in pediatric Crohn's disease. Inflamm Bowel Dis 2010; 16(7): 1203-8.